中國(guó)網(wǎng)財(cái)經(jīng)12月23日訊(記者 杜丁)今日，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心網(wǎng)站顯示，合源生物科技(天津)有限公司(“合源生物”)CNCT19細(xì)胞注射液(抗CD19嵌合抗原受體T細(xì)胞注射液)獲準(zhǔn)納入“突破性治療藥物”(CDE受理號(hào)：CXSL1800106)。

適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病

此次納入“突破性治療藥物”適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病，目前，針對(duì)成人復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病適應(yīng)癥，在全球范圍內(nèi)尚未有CAR-T產(chǎn)品獲批，臨床需求迫切。

CAR-T是一種通過基因工程技術(shù)，將T細(xì)胞進(jìn)行“超級(jí)武裝”，從而殺滅腫瘤細(xì)胞的療法，對(duì)于復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病的治療具有高緩解率和長(zhǎng)期生存率的特點(diǎn)。

前期臨床研究數(shù)據(jù)顯示，CNCT19細(xì)胞注射液在治療成人復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病中展現(xiàn)優(yōu)異療效和安全性，完全緩解率超過90%，目前最長(zhǎng)生存已逾3年，有望成為成人復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病最具前景臨床治療藥物之一。

據(jù)了解，CNCT19細(xì)胞注射液是合源生物具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的靶向CD19的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，源自中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)長(zhǎng)期技術(shù)創(chuàng)新積累。2019年11月29日，CNCT19細(xì)胞注射液獲得國(guó)家藥監(jiān)局兩項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)許可，分別為治療復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病的臨床試驗(yàn)(受理號(hào)：CXSL1800106)和治療復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗(yàn)(受理號(hào)：CXSL1800107)。目前，兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)均率先進(jìn)入注冊(cè)臨床Ⅱ期階段，臨床研究進(jìn)度位居前列，合源生物正加速推動(dòng)臨床研究進(jìn)程。

專家表示將加速臨床研究進(jìn)程

“突破性治療藥物”是國(guó)家藥監(jiān)局在審查審批層面對(duì)創(chuàng)新性藥物開辟的“綠色通道”，通過政策優(yōu)化，鼓勵(lì)新藥研發(fā)，攻克危重疾病難題。2020年7月8日，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布《突破性治療藥物審評(píng)工作程序(試行)》，對(duì)于研究和創(chuàng)制具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)藥物，申請(qǐng)人可在藥物臨床試驗(yàn)期間，評(píng)估藥物適用范圍和適用條件，向國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心提出申請(qǐng)。突破性治療藥物適用范圍，一是用于治療嚴(yán)重威脅生命安全的疾病，二是與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的創(chuàng)新藥。

國(guó)家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)副所院長(zhǎng)王建祥教授表示,成人復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病患者預(yù)后極差，現(xiàn)有治療模式收效甚微，5年總生存率小于10%，臨床需求迫切。CNCT19細(xì)胞注射液為這一患者群體帶來了突破性的治療選擇和治愈希望。“目前，針對(duì)成人復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病在全球范圍內(nèi)還沒有CAR-T產(chǎn)品正式獲批臨床應(yīng)用，此次國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心將CNCT19細(xì)胞注射液納入突破性治療藥物，充分體現(xiàn)了其臨床需求的迫切性，我們將加速臨床研究進(jìn)程，讓患者盡早獲益于這一突破性療法。”

據(jù)國(guó)投招商醫(yī)藥健康首席科學(xué)家何如意博士介紹，國(guó)家藥監(jiān)局突破性治療藥物工作程序體現(xiàn)了監(jiān)管機(jī)構(gòu)鼓勵(lì)創(chuàng)新和滿足臨床急需的目的和原則，CNCT19細(xì)胞注射液被納入突破性治療藥物，將會(huì)在監(jiān)管機(jī)構(gòu)的加強(qiáng)指導(dǎo)下，促進(jìn)藥物研發(fā)進(jìn)程，“期待CNCT19細(xì)胞注射液早日完成臨床研究進(jìn)入臨床應(yīng)用，讓創(chuàng)新藥惠及患者。”

“國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心將CNCT19細(xì)胞注射液納入突破性治療藥物是CNCT19整體研發(fā)過程中的又一重要里程碑，此次納入的適應(yīng)癥在全球尚無同類產(chǎn)品獲批上市，CNCT19細(xì)胞注射液針對(duì)性滿足這一迫切臨床需求。” 合源生物CEO呂璐璐博士表示，將在突破性治療藥物這一積極監(jiān)管政策鼓勵(lì)下，加速注冊(cè)臨床研究進(jìn)程，早日實(shí)現(xiàn)藥物上市，滿足中國(guó)乃至全球患者急需。

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