瑞士藥廠諾華公司研發(fā)的新藥“Zolgensma”5月24日在美國上市，該藥可用來治療罕見遺傳病——脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)，不過一劑就要天價210萬美元(約合1448萬元人民幣)，被媒體稱為有史以來最昂貴的藥物。

質疑

天價救命藥要挾父母？

據美國媒體報道，一位美國男孩還在媽媽肚子里5個月的時候，就被診斷出患有SMA疾病，在他出生27天后，醫(yī)生給他注射一次實驗性的治療藥物，希望能修復受損基因。如今男孩已經4歲多了，身體靈活自如，沒有出現(xiàn)SMA跡象。5月24日，美國食藥局批準了該實驗療法正式上市，用于治療2歲以下患兒的罕見單基因疾病。

對此有人質疑，制藥公司是以孩子的生命做要挾。公開資料顯示，在美國每年大約有450至500名嬰兒患有SMA。

回應

比傳統(tǒng)療法費用便宜

對于社會和輿論的質疑，諾華公司CEO認為：“那些批評者并沒有真正思考我們的醫(yī)療系統(tǒng)怎么運作的。我們給病人做移植手術，每個病人要花300萬到500萬美元，但是效果遠不如這些藥物。”該CEO表示，如果這種療法只進行一次，費用比目前的療法都要便宜。

該公司表示，這種基因療法約為長期治療費用的一半，患兒若存活5年，相當于每年平均花費42.5萬美元，而現(xiàn)有的該疾病療法，第一年費用就需75萬美元。據了解，在美國這支天價藥品在醫(yī)保范圍內?；純杭彝ミ€可以選擇分期付款，“就像貸款一樣，保險公司會在5年內分期付款。”上述CEO介紹，這意味著，患兒家庭5年內每年支付42.5萬美元。

據諾華公司透露，預計今年晚些時候該藥將在日本和歐盟獲得批準上市。

新聞內存

SMA是什么疾?。?/strong>