瑞士藥廠諾華公司研發(fā)的新藥“Zolgensma”5月24日在美國(guó)上市,該藥可用來治療罕見遺傳病——脊髓性肌肉萎縮癥(SMA),不過一劑就要天價(jià)210萬美元(約合1448萬元人民幣),被媒體稱為有史以來最昂貴的藥物。
質(zhì)疑
天價(jià)救命藥要挾父母?
據(jù)美國(guó)媒體報(bào)道,一位美國(guó)男孩還在媽媽肚子里5個(gè)月的時(shí)候,就被診斷出患有SMA疾病,在他出生27天后,醫(yī)生給他注射一次實(shí)驗(yàn)性的治療藥物,希望能修復(fù)受損基因。如今男孩已經(jīng)4歲多了,身體靈活自如,沒有出現(xiàn)SMA跡象。5月24日,美國(guó)食藥局批準(zhǔn)了該實(shí)驗(yàn)療法正式上市,用于治療2歲以下患兒的罕見單基因疾病。
對(duì)此有人質(zhì)疑,制藥公司是以孩子的生命做要挾。公開資料顯示,在美國(guó)每年大約有450至500名嬰兒患有SMA。
回應(yīng)
比傳統(tǒng)療法費(fèi)用便宜
對(duì)于社會(huì)和輿論的質(zhì)疑,諾華公司CEO認(rèn)為:“那些批評(píng)者并沒有真正思考我們的醫(yī)療系統(tǒng)怎么運(yùn)作的。我們給病人做移植手術(shù),每個(gè)病人要花300萬到500萬美元,但是效果遠(yuǎn)不如這些藥物。”該CEO表示,如果這種療法只進(jìn)行一次,費(fèi)用比目前的療法都要便宜。
該公司表示,這種基因療法約為長(zhǎng)期治療費(fèi)用的一半,患兒若存活5年,相當(dāng)于每年平均花費(fèi)42.5萬美元,而現(xiàn)有的該疾病療法,第一年費(fèi)用就需75萬美元。據(jù)了解,在美國(guó)這支天價(jià)藥品在醫(yī)保范圍內(nèi)?;純杭彝ミ€可以選擇分期付款,“就像貸款一樣,保險(xiǎn)公司會(huì)在5年內(nèi)分期付款。”上述CEO介紹,這意味著,患兒家庭5年內(nèi)每年支付42.5萬美元。
據(jù)諾華公司透露,預(yù)計(jì)今年晚些時(shí)候該藥將在日本和歐盟獲得批準(zhǔn)上市。
新聞內(nèi)存
SMA是什么疾病?
SMA是最常見的致死性神經(jīng)肌肉疾病之一,也是導(dǎo)致嬰兒死亡的頭號(hào)遺傳病因,由單基因運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因SMN1缺陷引起。每10000名新生兒中就有一人受此影響,其中90%的患病嬰兒活不過2歲。
雖然SMA病因明確,但一直以來現(xiàn)有的任何醫(yī)學(xué)手段對(duì)此都無計(jì)可施、無藥可醫(yī)。但也正因致病基因明確,近些年來基因治療技術(shù)的發(fā)展,為該類疾病帶來了希望。據(jù)諾華公司介紹,目前所有接受試驗(yàn)治療的兒童都還活著,許多兒童能夠坐下來、翻滾、爬行、玩耍,有些還能走路。
關(guān)鍵詞: “天價(jià)藥
- 世界聚焦:美媒:近八成美國(guó)人認(rèn)為國(guó)家已“失控” 多數(shù)民眾給現(xiàn)狀差評(píng)
- 新華全媒+丨天津:適老化改造改出“暖心窩”
- 環(huán)球精選!媒體評(píng)述:夢(mèng)天實(shí)驗(yàn)艙整裝待發(fā) 中國(guó)空間站在軌建造邁向收官
- 全球觀察:捷報(bào)連連!多條高鐵建設(shè)取得新進(jìn)展!
- 世界通訊!飛天圓夢(mèng)丨太空“新房”來了!中國(guó)人自己的太空實(shí)驗(yàn)室將建成
- 秋季女性白癜風(fēng)患者更需注意這些事情!
- 廣州新增病例大部分在隔離觀察或管控區(qū)域中發(fā)現(xiàn)
- 凱格精機(jī):接受南方基金等機(jī)構(gòu)調(diào)研
- IPO雷達(dá)|背后隱現(xiàn)榮昌生物領(lǐng)導(dǎo)班子 關(guān)聯(lián)交易頻繁的邁百瑞獨(dú)立嗎?
- 世界微資訊!順博合金:擬在安徽馬鞍山投設(shè)2個(gè)孫公司 切入變形鋁合金業(yè)務(wù)
- 潛能恒信:QK18-9-3井將于11月1日正式開展鉆井作業(yè)
- 焦點(diǎn)速訊:美迪西第三季度凈利同比增長(zhǎng)70.20%至1.15億元
- 前三季度文化產(chǎn)業(yè)恢復(fù)向好
- 當(dāng)前熱訊:奮斗者·正青春丨郭文艷:十年堅(jiān)守譜寫鄉(xiāng)村幼教美麗篇章
- 每日視訊:看到這一幕,手心都出汗了!
- 環(huán)球百事通!飛天圓夢(mèng)丨夢(mèng)天實(shí)驗(yàn)艙任務(wù)宣傳片上線——夢(mèng)耀九州 天宮啟程
- 第十一屆“在鳴行政法治論壇”暨“集體經(jīng)濟(jì)組織成員資格認(rèn)定理論與實(shí)務(wù)研討會(huì)”于在明律師事務(wù)所成功舉辦
- 未來家園三產(chǎn)融合主題樂園,引領(lǐng)蛹蟲草消費(fèi)新升級(jí)
- 版權(quán)拆分下,玩家是否還能做DOTA賽事主人?
- 天天資訊:阿里巴巴市值跌回8年前:沒有人永遠(yuǎn)勝利

- 北京石景山開展冬季供暖前特種設(shè)備安全專項(xiàng)檢查
- 陜西延安:開展兒童化妝品專項(xiàng)檢查 規(guī)范化妝品市
- 北京海淀開展商品條碼專項(xiàng)監(jiān)督檢查 努力打造穩(wěn)定
- 金華推進(jìn)網(wǎng)絡(luò)直播營(yíng)銷治理顯成效 培育放心消費(fèi)直
- 北京延慶對(duì)重點(diǎn)行業(yè)開展格式條款專項(xiàng)檢查 做好市
- 北京海淀開展電動(dòng)自行車整治夜查行動(dòng) 全力保障轄
- 江蘇昆山全力規(guī)范大閘蟹市場(chǎng)秩序 營(yíng)造安全放心消
- 福建寧化開展“兩品一械”網(wǎng)絡(luò)銷售專項(xiàng)檢查 保障
- 北京懷柔:開展市場(chǎng)綜合執(zhí)法監(jiān)督檢查 督導(dǎo)各類經(jīng)
- 天津河?xùn)|:多措并舉推進(jìn)企業(yè)信用修復(fù)工作 助力轄
- 1 世界聚焦:美媒:近八成美國(guó)人認(rèn)為國(guó)家已“失控”
- 2 新華全媒+丨天津:適老化改造改出“暖心窩”
- 3 環(huán)球精選!媒體評(píng)述:夢(mèng)天實(shí)驗(yàn)艙整裝待發(fā) 中國(guó)空間
- 4 全球觀察:捷報(bào)連連!多條高鐵建設(shè)取得新進(jìn)展!
- 5 世界通訊!飛天圓夢(mèng)丨太空“新房”來了!中國(guó)人自己
- 6 秋季女性白癜風(fēng)患者更需注意這些事情!
- 7 廣州新增病例大部分在隔離觀察或管控區(qū)域中發(fā)現(xiàn)
- 8 凱格精機(jī):接受南方基金等機(jī)構(gòu)調(diào)研
- 9 IPO雷達(dá)|背后隱現(xiàn)榮昌生物領(lǐng)導(dǎo)班子 關(guān)聯(lián)交易頻繁
- 10 世界微資訊!順博合金:擬在安徽馬鞍山投設(shè)2個(gè)孫公