瑞士藥廠諾華公司研發(fā)的新藥“Zolgensma”5月24日在美國上市,該藥可用來治療罕見遺傳病——脊髓性肌肉萎縮癥(SMA),不過一劑就要天價210萬美元(約合1448萬元人民幣),被媒體稱為有史以來最昂貴的藥物。
質疑
天價救命藥要挾父母?
據美國媒體報道,一位美國男孩還在媽媽肚子里5個月的時候,就被診斷出患有SMA疾病,在他出生27天后,醫(yī)生給他注射一次實驗性的治療藥物,希望能修復受損基因。如今男孩已經4歲多了,身體靈活自如,沒有出現(xiàn)SMA跡象。5月24日,美國食藥局批準了該實驗療法正式上市,用于治療2歲以下患兒的罕見單基因疾病。
對此有人質疑,制藥公司是以孩子的生命做要挾。公開資料顯示,在美國每年大約有450至500名嬰兒患有SMA。
回應
比傳統(tǒng)療法費用便宜
對于社會和輿論的質疑,諾華公司CEO認為:“那些批評者并沒有真正思考我們的醫(yī)療系統(tǒng)怎么運作的。我們給病人做移植手術,每個病人要花300萬到500萬美元,但是效果遠不如這些藥物。”該CEO表示,如果這種療法只進行一次,費用比目前的療法都要便宜。
該公司表示,這種基因療法約為長期治療費用的一半,患兒若存活5年,相當于每年平均花費42.5萬美元,而現(xiàn)有的該疾病療法,第一年費用就需75萬美元。據了解,在美國這支天價藥品在醫(yī)保范圍內?;純杭彝ミ€可以選擇分期付款,“就像貸款一樣,保險公司會在5年內分期付款。”上述CEO介紹,這意味著,患兒家庭5年內每年支付42.5萬美元。
據諾華公司透露,預計今年晚些時候該藥將在日本和歐盟獲得批準上市。
新聞內存
SMA是什么疾?。?/strong>
SMA是最常見的致死性神經肌肉疾病之一,也是導致嬰兒死亡的頭號遺傳病因,由單基因運動神經元存活基因SMN1缺陷引起。每10000名新生兒中就有一人受此影響,其中90%的患病嬰兒活不過2歲。
雖然SMA病因明確,但一直以來現(xiàn)有的任何醫(yī)學手段對此都無計可施、無藥可醫(yī)。但也正因致病基因明確,近些年來基因治療技術的發(fā)展,為該類疾病帶來了希望。據諾華公司介紹,目前所有接受試驗治療的兒童都還活著,許多兒童能夠坐下來、翻滾、爬行、玩耍,有些還能走路。
關鍵詞: “天價藥
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