2月28日,傳奇生物的CAR-T療法西達(dá)基奧侖賽,正式獲得FDA批準(zhǔn),用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。
對(duì)于FDA來(lái)說(shuō),這是再平常不過(guò)的一項(xiàng)日常工作。2021年,F(xiàn)DA批準(zhǔn)了50款新藥,平均每周一款。
但對(duì)于國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥行業(yè)來(lái)說(shuō),這則消息卻備受矚目。畢竟,距離第一款創(chuàng)新藥成功出海已經(jīng)過(guò)去了兩年多。
在這期間,也有不少創(chuàng)新藥嘗試出海,例如康柏西普、普那布林、普克魯胺、PD-1,但不是臨床失敗,便是遭到FDA拒絕。
國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥出海失利的消息頻頻傳來(lái),讓本就遇冷的生物制藥行情雪上加霜。大家甚至一度懷疑,F(xiàn)DA是不是對(duì)于中國(guó)創(chuàng)新藥有“偏見”?
行業(yè)冰點(diǎn),市場(chǎng)需要一個(gè)提振士氣的風(fēng)向標(biāo)事件,也需要有人來(lái)打破這一質(zhì)疑。傳奇生物的成功,無(wú)疑給市場(chǎng)打了一劑強(qiáng)心針。
/ 01 /
打破市場(chǎng)質(zhì)疑
在西達(dá)基奧侖賽獲批之前,國(guó)內(nèi)市場(chǎng)之所以有“出海障礙”的擔(dān)憂,源自首款國(guó)產(chǎn)PD-1的碰壁。
過(guò)去很長(zhǎng)一段時(shí)間,F(xiàn)DA對(duì)于中國(guó)創(chuàng)新藥,尤其是PD-1出海表示歡迎,卻自去年下半年開始,畫風(fēng)突變。
去年12月份,F(xiàn)DA腫瘤委員會(huì)大咖Pazduer博士發(fā)表的一篇文章,認(rèn)為目前的PD-(L)1藥物如果僅靠非美國(guó)的單一國(guó)家臨床試驗(yàn)獲批,是有問(wèn)題的。
作為FDA腫瘤學(xué)卓越中心的主任,Pazduer博士地位舉足輕重,他的觀點(diǎn)自然在國(guó)內(nèi)引起軒然大波。
事后來(lái)看,事情的發(fā)展也同Pazduer博士的觀點(diǎn)一致。
今年2月10日,F(xiàn)DA召開ODAC會(huì)議,審評(píng)信達(dá)生物與禮來(lái)制藥的信迪利單抗能否獲批。最終投票結(jié)果為14:1,絕大多數(shù)專家認(rèn)為,信迪利單抗應(yīng)該補(bǔ)充臨床試驗(yàn)才能獲得批準(zhǔn)。
一般FDA都會(huì)遵照ODAC專家委員會(huì)的投票結(jié)果。換句話說(shuō),信迪利單抗要想在美獲批,大概率還需要后期開展更多工作。
實(shí)際上,在信達(dá)生物之前,國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥已經(jīng)經(jīng)歷了太多的失敗,從康柏西普到普那布林,全都敗北。西達(dá)基奧侖賽的出海歷程也有波折。
2021年5月,西達(dá)基奧侖賽在美國(guó)以優(yōu)先審評(píng)上市申請(qǐng)獲得受理,原定PDUFA(處方藥使用者付費(fèi)法案)目標(biāo)日期為2021年11月29日。
但隨后,F(xiàn)DA又將西達(dá)基奧侖賽的PDUFA目標(biāo)日期延遲至2022年2月28日,這也讓西達(dá)基奧侖賽獲批的不確定性增加。
創(chuàng)新藥出海的希望幾乎要被一盆盆冷水撲滅,市場(chǎng)情緒也隨之下降到了冰點(diǎn)。
在這樣的節(jié)點(diǎn)下,傳奇生物的出海成功給國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥企打了一劑強(qiáng)心針,證明了FDA的大門仍然開放,創(chuàng)新藥的出海之路仍然可行。
只不過(guò),創(chuàng)新藥出海這條路沒有捷徑可言,只有腳踏實(shí)地,以未被滿足的臨床需求為出發(fā)點(diǎn),嚴(yán)格遵守FDA的游戲規(guī)則,才能敲開美國(guó)的大門。
/ 02/
為什么是西達(dá)基奧侖賽
西達(dá)基奧侖賽能夠獲批的核心原因之一,是臨床入組患者符合美國(guó)人種的組成。
在入組患者方面,此前普那布林與信達(dá)生物的PD-1都因入組的中國(guó)患者過(guò)多,不符合美國(guó)人種構(gòu)成,而遭受FDA質(zhì)疑。
畢竟人種不同,生活習(xí)慣、飲食習(xí)慣都不同,藥物的有效性自然也會(huì)有差別。
這一問(wèn)題在西達(dá)基奧侖賽這里并不存在,在臨床試驗(yàn)的治療組中白人、黑人、亞裔、其他人中患者占比分別為69%、17%、3%、10%,接近美國(guó)種族構(gòu)成。
有全球多中心臨床數(shù)據(jù)做背書,西達(dá)基奧侖賽對(duì)各個(gè)種族皆有作用的事實(shí)自然無(wú)人質(zhì)疑。
另外,從數(shù)據(jù)上來(lái)看,西達(dá)基奧侖賽也有me better的潛質(zhì)。
西達(dá)基奧倫賽獲批的適應(yīng)癥是復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤(r/r MM)。提到MM很多人并不熟悉,它是起源于漿細(xì)胞的一種惡性腫瘤,和白血病一樣都屬于血液腫瘤的范疇。
在MM領(lǐng)域,目前還僅有BMS/藍(lán)鳥生物的CAR-T療法Abecma獲批。雖然沒有頭對(duì)頭比較,但從臨床數(shù)據(jù)來(lái)看,西達(dá)基奧侖賽似乎要更勝一籌。
根據(jù)公開數(shù)據(jù),Abecma治療MM患者的客觀緩解率為73%,嚴(yán)格完全緩解率為28%;而西達(dá)基奧侖賽客觀緩解率為98%,嚴(yán)格完全緩解率為80%。
簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō),就是西達(dá)基奧侖賽幾乎對(duì)所有患者都有效,10個(gè)人中有8個(gè)腫瘤幾乎完全消失。
這些枯燥的數(shù)字落到患者的身上,則是實(shí)打?qū)嵉呐R床獲益。這也是西達(dá)基奧侖賽獲批的重要籌碼。
/ 03/
出海更有未來(lái)
看到這里,或許你也會(huì)有這樣的疑惑,為什么創(chuàng)新藥企哪怕脫一層皮也要出海?
答案很簡(jiǎn)單,打開想象空間。
雖然國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥發(fā)展蓬勃,越來(lái)越多的藥物進(jìn)入臨床研發(fā)階段。但一個(gè)不可否認(rèn)的事實(shí)是,大部分所謂的創(chuàng)新藥都是me too產(chǎn)品。
在醫(yī)保談判加上國(guó)內(nèi)藥物研發(fā)內(nèi)卷的大環(huán)境下,me too產(chǎn)品生存環(huán)境艱難。如果產(chǎn)品沒辦法走出國(guó)門,那么意味著降價(jià)火拼在所難免。
對(duì)CAR-T來(lái)說(shuō),即便當(dāng)前競(jìng)爭(zhēng)不激烈,但日子同樣不好過(guò)。雖然CAR-T效果突出,但CAR-T市場(chǎng)叫好不叫座。
這也不意外,制約CAR-T放量的因素在于高價(jià),在國(guó)內(nèi)120萬(wàn)一針的CAR-T療法市場(chǎng)極其有限。畢竟2020年我國(guó)人均醫(yī)療衛(wèi)生支出僅1843元,能用得起CAR-T療法的患者屈指可數(shù)。
這種情況下,如果產(chǎn)品能夠成功出海,自然就不一樣了。
在美國(guó)醫(yī)療衛(wèi)生支出的主體是商業(yè)保險(xiǎn),這就決定了美國(guó)市場(chǎng)有著更強(qiáng)的支付能力。
強(qiáng)生公司的一位發(fā)言人也表示,預(yù)計(jì)大多數(shù)保險(xiǎn)公司和醫(yī)療保險(xiǎn)將會(huì)為傳奇生物的CAR-T買單。
在定價(jià)方面,作為創(chuàng)新藥的天堂,美國(guó)藥企享有自由定價(jià)的權(quán)利,即政府不會(huì)干預(yù)藥物定價(jià)。
就拿西達(dá)基奧侖賽,其在美國(guó)的定價(jià)為46.5萬(wàn)美元,是目前全球最貴的CAR-T產(chǎn)品。一方面是不斷降低的價(jià)格,一面是一出手就是全球最高價(jià),想象空間差距不言而喻。
強(qiáng)生甚至開始暢想,西達(dá)基奧侖賽上市第二年銷售額能達(dá)到5億美元,峰值則能達(dá)到50億美元。雖然這只是暢想,具體能有多大銷售規(guī)模尚不得而知。畢竟,CAR-T并不完美,存在副作用大等諸多因素限制,目前已獲批產(chǎn)品銷售額放量并不理想。
但毫無(wú)疑問(wèn),相比于國(guó)內(nèi),傳奇生物CAR-T出海,已經(jīng)為商業(yè)化難題找到了一個(gè)最優(yōu)解。也讓更多國(guó)內(nèi)藥企看到海外市場(chǎng)的遼闊。
不僅對(duì)于傳奇生物,對(duì)于整個(gè)國(guó)內(nèi)生物制藥行業(yè)而言,這次出海都有著重要意義。期待未來(lái)國(guó)內(nèi)更多藥企,走出國(guó)門,站上世界舞臺(tái)。
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