不合理用藥，或用藥錯(cuò)誤，都會(huì)對(duì)兒童健康造成嚴(yán)重?fù)p害。對(duì)正處于發(fā)育階段且生理特點(diǎn)、藥物代謝過程以及對(duì)藥物的耐受性都不同于成人的兒童，兒童專用藥的需求迫在眉睫。正因此，專注兒童健康的達(dá)因藥業(yè)將“量身定制兒童藥物”的理念納入研發(fā)策略。盡管隨著行業(yè)發(fā)展和兒童制藥企業(yè)的努力,“量身定制兒童藥物”已成為行業(yè)共識(shí)，但我國兒童用藥的可及性和安全性問題仍不容樂觀，其中更深層次的原因就是臨床試驗(yàn)難度大，兒童專用藥物短缺問題依然嚴(yán)峻。

兒童用藥難，催生“量身定制”研發(fā)理念

在今年兩會(huì)期間,兒童用藥難、用藥安全依然是亟待解決的難題。

據(jù)Insight數(shù)據(jù)庫顯示，截至今年3月中旬，我國上市批準(zhǔn)產(chǎn)品(化藥、中藥和生物制劑等)的批準(zhǔn)文號(hào)數(shù)近23萬個(gè)，其中兒科專用藥物批準(zhǔn)文號(hào)數(shù)僅有3061個(gè)，僅占比1.34%。而據(jù)第七次人口普查數(shù)據(jù)顯示，我國0-14歲人口有2.5億，占總?cè)丝诘?7.95%。相比之下，兒童藥短缺的現(xiàn)狀和企業(yè)關(guān)注度高、兒童用藥市場(chǎng)大形成了頗為尷尬的對(duì)照。

造成這種局面的核心原因，就是研發(fā)難。

其實(shí)，早在2007年，達(dá)因藥業(yè)就意識(shí)到我國兒童藥研發(fā)難、兒童專用藥缺乏的嚴(yán)峻形勢(shì)。考慮到兒童群體的特殊性，機(jī)體的各系統(tǒng)尚未發(fā)育成熟，并不能簡單看作成人的“縮小版”，且不同年齡段兒童對(duì)藥物劑型和給藥方式的偏好不同，對(duì)藥物的吸收、代謝、分布和排泄不同，對(duì)藥物和輔料的耐受性不同，因此，沒有一種藥物或劑型適合所有年齡段的兒童，在開發(fā)兒童用藥時(shí)，必須基于目標(biāo)人群的生理、病理特點(diǎn)，選擇合適的劑型，設(shè)置合適的規(guī)格，選擇適合的輔料，并通過合理的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)，驗(yàn)證藥物的安全性和有效性，從而開發(fā)適合兒童服用的藥物，改善兒童用藥的順應(yīng)性、劑量準(zhǔn)確性和靈活性、安全性，保證臨床用藥的安全性?；诖?，達(dá)因藥業(yè)率先在國內(nèi)提出了“量身定制兒童藥物”的研發(fā)理念，開始深耕兒童用藥領(lǐng)域。

為了培厚研發(fā)實(shí)力，達(dá)因藥業(yè)在2013年建成我國首個(gè)兒童用藥技術(shù)研發(fā)中心，在2016年又在北京興建了兒童專用藥物高端制劑研究院。

對(duì)“量身定制”研發(fā)理念的堅(jiān)持，讓達(dá)因藥業(yè)發(fā)展成為兒童用藥領(lǐng)軍企業(yè)，且收獲頗豐。在研發(fā)產(chǎn)出上，其已布局的兒童專用藥有40個(gè)，涉及15類，十四五期間每年會(huì)有1—2個(gè)新產(chǎn)品上市，正逐步形成完整的兒科用藥體系。而在業(yè)績上，達(dá)因藥業(yè)在2021年的營收和凈利，相比上年分別強(qiáng)勢(shì)增長32.02%、32.61%。

如今，“量身定制兒童藥物”已成業(yè)內(nèi)共識(shí)。但要滿足不同兒童的臨床需求，提高兒童用藥安全，也讓達(dá)因藥業(yè)等兒藥企業(yè)不得不直面一個(gè)難題——兒童臨床試驗(yàn)難。

面對(duì)兒童臨床研究難題，達(dá)因藥業(yè)的對(duì)策

兒童用藥難、用藥安全問題，本質(zhì)上是缺乏兒童用藥臨床基礎(chǔ)數(shù)據(jù)。這導(dǎo)致很多技術(shù)、藥物的使用只能參考成人臨床結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，我國90%以上的兒童用藥為非兒童專用藥，且我國兒童藥物不良反應(yīng)率為12.5%，是成人的2倍，新生兒更是達(dá)到成人的4倍，這為兒童用藥的有效、安全帶來很大的不確定性。

對(duì)于兒童藥企來說，因?yàn)橐紤]藥品的劑型、給藥途徑、口感等因素，研發(fā)兒童藥工藝就相對(duì)復(fù)雜，對(duì)原輔料要求也更高，勢(shì)必會(huì)增加生產(chǎn)成本。拿達(dá)因藥業(yè)旗下的伊可新維生素AD滴劑來說，因考慮到兒童心理和生理上的特殊性，進(jìn)行了小葫蘆外觀和不同的色彩設(shè)計(jì)，以及兒童口味、補(bǔ)充劑量的定制，就會(huì)影響生產(chǎn)效率，增加生產(chǎn)成本。

除此之外，臨床試驗(yàn)是現(xiàn)代藥物研發(fā)繞不過去的關(guān)卡，而兒科的臨床試驗(yàn)尤為困難，存在招募入組困難和執(zhí)行困難等方面的問題。對(duì)此，達(dá)因藥業(yè)總裁楊杰有自己的“隆中對(duì)”。

楊杰認(rèn)為，首先可采用真實(shí)世界研究及成人數(shù)據(jù)外推等方法，探索兒童用藥研究與評(píng)價(jià)技術(shù)，以減少不必要的兒科人群臨床試驗(yàn)。其次，在提升兒童臨床研究的安全保障措施的前提下，發(fā)揮兒科人群臨床試驗(yàn)協(xié)作網(wǎng)這樣專業(yè)社團(tuán)機(jī)構(gòu)的作用，加強(qiáng)兒童臨床研究的科普宣傳教育，普及兒科臨床試驗(yàn)的必要性和科學(xué)性，為兒科臨床研究的開展?fàn)I造良好的社會(huì)氛圍。

其實(shí)，為了加快推出臨床短缺的兒童藥品，開展涉及兒童的臨床研究必不可少，這也是從醫(yī)學(xué)發(fā)展上保障兒童健康的有效途徑。而且隨著生活方式的改變，越來越多的兒童患上糖尿病、高血壓、精神類疾病，這讓兒童藥物臨床研究變得更迫切。

但作為弱勢(shì)群體，兒童參與臨床研究也是頗具爭議的話題。因此，從系統(tǒng)上，如何推動(dòng)兒童臨床研究的倫理保護(hù)機(jī)制的建立、完善，是每一家“量身定制兒童藥物”，規(guī)范、有效展開兒童臨床研究的藥企首先要面對(duì)的問題。

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